FDA, tarihi bir kararla orak hücre hastalığının tedavisi için CRISPR tabanlı bir ilacı onayladı. Gıda ve İlaç İdaresi , kronik ve yaşamı kısaltan kan bozukluğuyla doğan insanlar için potansiyel bir tedavi sağlayan orak hücre hastalığı için çığır açan bir tedavi olan CRISPR gen düzenleme teknolojisine dayanan dünyanın ilk ilacını onayladı.
Casgevy adı verilen yeni ilaç, Vertex Pharmaceuticals ve CRISPR Therapeutics tarafından üretiliyor. Onaylanması, DNA mutasyonlarını etkili ve kesin bir şekilde onarabilen ve kalıtsal hastalıklara yönelik genetik ilaçlarda yeni bir çağ başlatan teknolojinin bilimsel bir zafer. Klinik bir denemede Casgevy’nin, ABD’de büyük çoğunluğu siyahi olan yaklaşık 100.000 kişiyi etkileyen orak hücrenin neden olduğu tekrarlayan zayıflatıcı ağrı ataklarını ortadan kaldırdığı gösterildi. Bilimsel adı exa-cel olan terapi, potansiyel bir tedavi olarak tanımlanıyor çünkü CRISPR’ın sağladığı genetik düzeltme ömür boyu sürecek şekilde tasarlandı, ancak onaylanması yıllar süren takip gerektirecek.
FDA kararı, İngiltere’deki düzenleyicilerin ilacı ilk onaylayanlar olmasından üç hafta sonra geldi. Gelecek yıl Avrupa Birliği’nde onay bekleniyor. FDA’nın ayrıca 30 Mart’a kadar bir başka kalıtsal kan hastalığı olan beta talasemi tedavisi için exa-cel’e karar vermesi bekleniyor. FDA, Bluebird Bio’nun Lyfgenia adlı gen terapisi olan başka bir orak hücre tedavisini de onayladı. Hastalar artık potansiyel iyileştirici faydalar sağlayan iki ileri teknoloji tedavi seçeneğine sahip olacak.
Amerika Orak Hücre Hastalığı Derneği’nin baş tıbbi sorumlusu ve Chicago’daki Illinois Üniversitesi’nde pediatrik orak hücre programının yöneticisi Lewis Hsu: “Bu karar, yaklaşık 70 yıl önce orak hücrenin genetik bir hastalık olarak ilk kez tanımlanmasından bu yana uzun zaman önce geldi” dedi.
Bilim insanları Emmanuelle Charpentier ve Jennifer Doudna, ilk CRISPR makalelerini on yıldan biraz daha uzun bir süre önce yayınladı. Araştırma, 2020 yılında ikiliye Nobel Ödülü’nü kazandırdı . Charpentier, Casgevy’nin onayı üzerine e-posta yoluyla STAT’a bunun hastalar ve aileleri için ne anlama geldiğinden “heyecanlı ve memnun” olduğunu söyledi. Aynı zamanda CRISPR Therapeutics’in bilimsel kurucu ortağı olan Charpentier: “Bu dönüm noktası kesinlikle mikrobiyoloji alanındaki temel araştırmanın öneminin altını çiziyor. CRISPR araştırma ve uygulamalarının bizi bu tarihi ana ulaştırmak için gösterdiği gelişme hızına gerçekten hayret ediyorum” dedi.