Genetik kaynaklı olan bebeklik ve yetişkinlik döneminde görülen karaciğer ve dalak büyümesi, nefes darlığı, hareket etmede zorluk, yorgunluk, yüksek kolesterol gibi birçok şikayete yol açan Niemann-Pick hastalığı için ilaç üretildi. Avrupa, ABD, Ortadoğu’dan ekiplerin içinde olduğu doktorların ilacı dünyada kullanıma başlandı.
Genetik kaynaklı olan bebeklik ve yetişkinlik döneminde görülen karaciğer ve dalak büyümesi, nefes darlığı, hareket etmede zorluk, yorgunluk, yüksek kolesterol gibi birçok şikayete yol açan Niemann-Pick (Asit Sfingomyelinaz Eksikliği) hastalığının teşhisinin zor konulduğu ve nadir görüldüğü belirtiliyor.
Edinilen bilgiye göre Avrupa, ABD, Orta Doğu ve Türkiye’den 14 merkezden çok sayıda bilim insanının katıldığı yaklaşık 4,5 yıl önce başlayan çalışmayla Niemann-Pick hastalığının B ve C tiplerinin tedavisinde bir ilaç gelişmesi yaşandı. İlacın araştırma ve geliştirme aşamasında ise Türkiye’den Medicana International İstanbul Hastanesi’nden Gastroentereloji Uzmanı Prof. Dr. Ebubekir Şenateş ve ekibi yer aldı.
Sürece ilişkin bilgi veren Prof. Dr. Ebubekir Şenateş, 35 yetişkin hasta üzerinde yaklaşık 4,5 yıl boyunca sürdürülen çalışmada 2 hafta arayla damardan yaklaşık 40 dakikada verilen ilaç sonrası hastalarının durumunda iyileşme gözlendiğini aktardı. Prof. Dr. Şenateş, hastalığa karşı ilacın ömür boyu kullanımının gerektiğini ifade ederken, ilacın Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi Başkanlığı (FDA) ve Avrupa İlaç Kurumu (EMA)’dan onay aldığını belirterek birçok ülkede kullanıma başlandığını ifade etti.
Geliştirilen ilaca ilişkin bilgiler veren Şenateş “Nadir hastalıklardan bir tanesi de Niemann-Pick hastalığı, bu enzim eksikliği sonucu insanların kanlarında, vücutlarında bir nevi bir yağ maddesi birikiyor. Bu birikim sonucu dalaklarda büyüme, kan değerlerinde düşme, karaciğerde büyüme, karaciğerde ileriye doğru siroza kadar gidebiliyor. Tarihten bugüne kadar bu hastalıkta etkili, spesifik bir ilaç yoktu. Yaklaşık 5-6 yıllık süreç içinde Türkiye’den ben ve ekibimin içinde olduğu bir çalışma grubuyla dünyadaki diğer bilim insanlarıyla beraber dünyadaki bir ilaç firmasının sponsorluğunda, biz bir ilaç araştırma geliştirmesi içinde bulunduk” dedi.