Gen düzenleme işlemi, çoğumuzun anlam veremediği şekilde hızlı ilerliyor. Kısa bir süre önce açıklanan bir çalışmaya göre gen düzenleme aracı CRISPR, RNA’nın genetiğini düzenleme yetkisi sayesinde genetik olmayan hastalıkları bile tedavi edebiliyordu. CRISPR, bunun gibi dönüm noktalarına ulaşsa bile bilim insanları, genetik koşulların tedavisi için yeni alternatifler bulmaya devam ediyorlar.
Bilim insanlarının bir sonraki çalışması ise Leber Congenital Amaurosis (LCA) adı verilen bir körlük için CRISPR’dan yararlanmak olacak. FDA tarafından onay gelirse Aralık ayında ABD’de ilk defa CRISPR yardımıyla bir körlük tedavisi yapılacak.
LCA, doğumda ciddi görme kaybına neden olan bir kalıtsal bozukluk grubudur. Her iki ebeveyn de çocuğun görme kaybı durumu yaşaması için kusurlu birtakım gene sahip olmalıdır. Her 100.000 bebekten 2 ile 3’ü LCA ile dünyaya geliyor. Bu durum, retinanın gelişiminde rol oynayan (gözün arkasındaki sinir hücrelerinin tabakası) en az 14 farklı gendeki mutasyondan kaynaklanabilir.
CRISPR gen düzenlemesinde bilim insanları, hedef DNA dizisini Cas-9 enzimi ile eşleştiren sentezlenmiş bir kılavuz RNA dizisine ekler ve bunu bir hücrenin çekirdeğine sokar. Eşleşen DNA sekansı bulunduğunda Cas-9, DNA zincirini keser ve hücre daha sonra kesimi onarır. Gözlerindeki jel benzeri dokuların bir kısmı çıkarıldıktan sonra hastaların retinalarının arkasına enjekte edilecek ve hastalar, bu sayede tedavi olacaklar. Umut edilen şeye göre hastaların DNA’sı, normal protein işlevini geri kazanacak ve bunun sonucunda fotoreseptör hücrelerini sabitleyerek görmelerini sağlayacak. Tedavi, Cambridge merkezli Editas Medicine ve Dublin merkezli Allergan tarafından yapılacak.
Bu çalışma, insan vücudundaki DNA'yı düzenlemek için CRISPR'ı kullanan ilk çalışma olmasına rağmen CRISPR tabanlı ilaç, insanlarda ilk kez test edilmemiş ya da ilk kez LCA tedavisinde bir tür gen terapisi kullanılmamış. CRISPR, bu yılın başlarında ABD'de ilk kez hastaları tedavi etmek için kullanıldı. Bu tedavi yöntemini doktorlar, kanser hastası iki kişi üzerinde denediler. Bu tedavinin sonuçları ise henüz paylaşılmadı.
DNA'yı Yeniden Düzenleme Olanağı Sunan Crispr Teknolojisiyle İlk Hastalık Tedavisi Gerçekleştirildi
LCA içi CRISPR yönteminin işe yarayıp yaramayacağı kesin olarak bilinmese de şu an için bu tedavi yönteminin başarılı olacağına bilim dünyasının inancı tam. CRISPR, kusurlu olan geni DNA şeridinde bulup doğru noktada ona müdahale ettiği için bilim insanları, bunun doğru bir yöntem olduğunu düşünüyor.